以前，复杂的骨髓移植被认为是镰状细胞病唯一永久性的治疗选择。但现在第一个是基于 Crispr 基因剪刀疗法即将在德国上市。这种疗法的产品叫Casgevy，消除了镰状细胞病和两种严重的血液疾病β地中海贫血-遗传缺陷。

瑞士生物技术公司 Crispr Therapeutics 美国制药公司Vertex的药物几周前才在美国获得批准，预计很快就会在欧洲获得批准。根据数据提供商 Global Data 市场研究，到 2029 年，市场的年价值可能达到 70 亿美元。 

制药公司Vertex认为，虽然受影响的患者很少，但Casgevy基因疗法可以在全球销售数十亿美元。根据 Global Data 的评估，约 300 在Crispr药物研究项目中 88% 位于实验室和动物测试的早期发展阶段。至少有 24 处于种植候选药物 II 时期是人体临床试验的后期阶段。

根据Global Data估计，它们最早可能在2025年底上市，有助于对抗慢性淋巴细胞白血病等疾病。获取更多前沿技术信息：https://byteclicks.com

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