美国医疗技术提供商 Radar Therapeutics（简称：Radar）2024年5月宣布完成1340万美元种子轮融资。本轮融资由BEVC、BioVision、KdT Ventures、Lilly Ventures、NFX Bio、Pear Ventures等多家知名投资机构共同参与。
Radar 是一家致力于开发可编程的遗传和mRNA疗法的公司，其核心产品RADAR平台利用RNA传感器技术，实现特定有效载荷的针对性定时递送。这种精准的治疗方式有望在正确的时间将药物有效载荷有针对性地送达正确的细胞，从而提高治疗效果，降低副作用。
Radar成立于2023年，本次融资是其首次获得投资。公司表示，融资所得资金将主要用于推进其研发管线，加快产品上市进程，并进一步拓展公司的技术平台。
ADAR 是一类在人体内各组织中广泛表达的腺苷脱氨酶，ADAR 可结合于双链 RNA 某些区段上，将腺嘌呤 A 编辑为与鸟嘌呤 G 结构类似的次黄嘌呤 I。这种特性使其成为许多 RNA 编辑公司平台的核心。
Radar Therapeutics 首席执行官兼联合创始人 Sophia Lugo 表示：“就像安全开关一样，我们的有效载荷始终处于关闭状态，只有在目标细胞中才会打开。可编程的基于 mRNA 的疗法具有体内、可扩展和模块化的潜力，可以改善患者的治疗。”
除了获得资金支持外，Radar 还组建了一支专业的顾问团队，包括：联合创始人 Xiaojing Gao、联合创始人 James Collins，以及加州大学伯克利分校化学与生物分子工程系 David Schaffer、斯坦福 Eric Klein 教授和 Scribe Therapeutics 的首席商务官 Svetlana Lucas。
基于 ADAR 的 RNA 传感器控制蛋白表达
该公司于 2022 年 10 月发表的一篇论文描述了一种模块化、可编程的活体 RNA 传感系统，该系统使用作用于 RNA 的腺苷脱氨酶 (RADAR)。研究人员利用 ADAR 的特性，来编辑掉控制蛋白质有效载荷翻译的 UAG 终止密码子，以形成 RNA 响应、蛋白质输出的传感器。“传感器”域是与特定细胞 RNA 互补的数百个核苷酸，以形成序列特异性碱基配对。该传感器域包含一个或多个 ADAR 可编辑终止密码子，可充当翻译开关；其次，“输出”域编码传感器域下游的效应蛋白。不同序列之间用自剪切的 2A 序列隔开，以保证效应蛋白与传感区段“绝缘”。
所以当有效载荷进入细胞时，在终止密码子的作用下，mRNA 疗法不会被核糖体翻译。当传感器与目标细胞中特定的 RNA 序列匹配后，ADAR 酶结合并通过编辑终止密码子为细胞开“绿灯”，从而表达下游效应蛋白。这种方法避免了疗法在非靶细胞中转录的潜在毒性副作用。
这种带有开关控制的 mRNA 疗法与使用 microRNA 关闭预定义细胞中的有效载荷表达的方法不同，Radar 的技术能够仅在所需细胞中激活蛋白质表达。
Radar 的研究人员已经将 RNA 传感器进行了优化，以更好的与 ADAR 结合。
或关注自身免疫性疾病
公司已从斯坦福大学获得了该技术的许可，并正在考虑从其他大学获得许可。一些学术团队也已经开发出了基于 ADAR 的 RNA 传感器。
我们希望生产一种制造成本不超过十万美元的药物。她指出，细胞疗法需要在制造设施中进行复杂的提取和工程处理，这会推高患者治疗的成本。而这正是 Radar 希望避免的情况。
就具体的研究领域而言，Radar 还未披露。但 Lugo 表示，“我们对自身免疫性疾病很感兴趣，同时包括在安全性和可及性方面还有待重大改变的领域。”Lugo 希望生产一种制造成本不超过十万美元的药物。她指出，细胞疗法需要在制造设施中进行复杂的提取和工程处理，这会推高患者治疗的成本。而这正是 Radar 希望避免的情况。
James Collins 也在通稿中提到，利用 Radar 的技术，或可能对细胞进行重编程以治疗自身免疫性疾病。有可能使新一代更安全、更耐用、更有效的 mRNA 疗法应用于疫苗以外的领域。
此外，Lugo 提到，对于 RNA 传感器的应用也有其他想法。“我们可以找到纤维化或衰老细胞，然后抑制这些纤维化途径或专门再生这些细胞、找到受到攻击的细胞并专门保护它们。”她还提到，在治疗药物到达正确的位置前，保持关闭对于递送强效的抗癌药物尤为重要。
